SMA – új eljárást alkalmaztak a pécsi klinikán

Szerdán megtörtént az első olyan gerincvelői eredetű izomsorvadás-kezelés a Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központjában, amelyet 18 év alatti beteg kaphatott meg, immár társadalombiztosítási támogatással.

Magyarországon már egyedi engedélyeztetés nélkül elérhető az SMA – azaz gerincvelői eredetű izomsorvadás – kezelése az egyetlen, Európában is törzskönyvezett készítménnyel, a Spinrazával, így valamennyi 18 év alatti fiatal és gyermek hozzájuthat a legkorszerűbb génterápiához. Az SMA kezelés nélkül halálhoz, de kevésbé tragikus esetben is teljes ágyhoz kötöttséghez vezethet.

A Spinraza az első olyan génterápiás kezelés, mely klinikai hatékonyságát és biztonságosságát több klinikai vizsgálat igazolta: az új gyógyszer megállítja a betegség előrehaladását. A készítményt a gerincvelő folyadékba szükséges adagolni, négyhavonta. Magyarországon a kezelés végzésére feljogosított centrumok között található a Pécsi Tudományegyetem is.

A PTE KK Orvosi Genetikai Intézetében évente két-három gyermeket diagnosztizálnak SMA betegséggel. A gyermekek és családtagjaik számára bizakodást nyújt a kezelés társadalombiztosítási támogatással történő igénybevétele, továbbá jelentős tehertől kíméli meg a családokat az, hogy mostantól a gyermekek lakóhelyéhez közeli centrumban történhetnek meg a kezelések – mondta Sebestyén Andor, a Pécsi Tudományegyetem Klinikai Központ (PTE KK) elnöke.

Pécsen az első Spinraza kezelés szerdán történt meg a PTE KK Neurológiai Klinikán, Dr. Pál Endre egyetemi docens vezetésével. A beteg, aki a kezelést igénybe vehette, egy 17 éves fiatal, aki a betegség II. típusában szenved, ennek következtében tolókocsihoz kötötten él. Ezzel a kezeléssel azonban az életminőségében jelentős javulás érhető el. A második, 18 év alatti beteg kezelését februárra tervezik a pécsi klinikán.